Framsteg inom pediatrisk reumatologi: Biologiska läkemedel förvandlar behandlingen av juvenil artrit

Hoppa till avsnitt

• Utvecklingen av pediatriska reumatiska sjukdomar
• Systemisk juvenil idiopatisk artrit
• Den biologiska revolutionen inom behandling
• Målriktade cytokinterapier
• Betydligt förbättrade patientutfall
• Fullständig transkription

Utvecklingen av pediatriska reumatiska sjukdomar

Enligt Dr. Randy Cron, MD, har utfallen för pediatriska reumatiska sjukdomar förändrats avsevärt under de senaste tjugo åren. Sjukdomarna i sig är i stort sett oförändrade, men behandlingsmetoderna och prognoserna har förbättrats dramatiskt.

En anmärkningsvärd förändring är ökad rapportering av sällsynta komplikationer. En liten grupp barn med systemisk juvenil idiopatisk artrit utvecklar nu allvarlig lungsjukdom. Detta tillstånd, pulmonell alveolär proteinos (PAP), var tidigare mindre vanligt rapporterat.

Systemisk juvenil idiopatisk artrit

Systemisk juvenil idiopatisk artrit drabbar cirka 10 % av barn med JIA i USA. Dr. Randy Cron, MD, påpekar att dessa patienter upplever mer än bara ledinflammation. De har höga feber, typiska utslag och inflammation i inre organ.

Dessa barn löper stor risk att utveckla makrofagaktiveringssyndrom (MAS), en allvarlig komplikation med överaktivt immunsystem. En mycket liten andel kan också drabbas av pulmonell alveolär proteinos, en potentiellt dödlig lungsjukdom.

Den biologiska revolutionen inom behandling

Introduktionen av biologiska läkemedel är den största framgången inom pediatrisk reumatologi. Dr. Randy Cron, MD, beskriver dem som designerläkemedel som riktar sig mot specifika delar av immunsystemet. Detta är precisionsmedicin vid behandling av autoimmuna sjukdomar.

Biologiska läkemedel har revolutionerat vården för både barn och vuxna med reumatiska sjukdomar. De riktar in sig på specifika cytokiner som IL-1, IL-6 och TNF. Den biologiska revolutionen fortsätter att utvecklas med nya läkemedelsklasser som regelbundet introduceras.

Målriktade cytokinterapier

Olika cytokinhämmare fungerar bäst för specifika autoimmuna tillstånd. TNF-hämmare är mycket effektiva vid polyartikulär juvenil idiopatisk artrit, men har begränsad effekt på de systemiska dragen vid systemisk JIA.

Dr. Randy Cron, MD, förklarar att IL-1- och IL-6-hämmare är överlägsna vid systemisk JIA. Denna specificitet visar vikten av målriktade behandlingsmetoder. Intervjun med Dr. Anton Titov, MD, belyser hur val av behandling beror på sjukdomstyp och symptom.

Betydligt förbättrade patientutfall

Biologiska läkemedel har förvandlat livskvaliteten för barn med artrit. Dr. Randy Cron, MD, betonar att de flesta patienter nu kan delta fullt ut i sport och fysisk aktivitet. Barn kan spela basket, fotboll och amerikansk fotboll utan att sjukdomen begränsar dem.

Dessa behandlingar har generellt goda biverkningsprofiler. Dr. Randy Cron, MD, påpekar dock att det finns behov av att övervaka specifika risker som tuberkulos hos patienter som tar TNF-hämmare. Den övergripande fördel-risk-balansen är dock starkt positiv för de flesta pediatriska reumatologipatienter.

Fullständig transkription

Dr. Anton Titov, MD: Skiljer sig dagens pediatriska reumatiska sjukdomar från för 20 år sedan, och i så fall hur?

Dr. Randy Cron, MD: Utfallen har definitivt förändrats. Sjukdomarna i sig är svårare att bedöma. En sak som faller mig in är en mycket liten grupp barn med systemisk juvenil idiopatisk artrit.

I USA drabbas ungefär ett av 1000 barn av någon form av kronisk artrit som kallas juvenil idiopatisk artrit. Så det är inte vanligt, ungefär ett av 1000. Och i detta land har cirka 10 % systemisk juvenil idiopatisk artrit (JIA).

Förutom ledinflammation har de höga feber, utslag och ibland inflammation i lever och andra organ. Det har varit sant under lång tid.

Dock har det rapporterats fler fall av barn som får en sällsynt lungsjukdom som kallas PAP, pulmonell alveolär proteinos. Ett proteinhaltigt material ansamlas i lungorna. Det är mycket dödligt.

Även systemisk JIA i sig, som vi tidigare diskuterat, innebär stor risk för dessa barn att utveckla makrofagaktiveringssyndrom. En liten, men betydande andel av dessa kan också drabbas av denna allvarliga lungsjukdom som kan leda till tillstånd som fingerklubbor, vilket vi ser vid allvarliga lungsjukdomar som cystisk fibros.

Hur som helst, vi ser nu betydligt fler rapporter om detta än tidigare. Och ingen vet egentligen varför. Vissa har föreslagit att vissa av de läkemedel vi använder, inklusive IL-1- och IL-6-hämmare, kan vara en orsak. Det är svårt att veta säkert.

Orsak och verkan är svåra att fastställa här. Det kanske inte är läkemedlet i sig som utlöser det, utan hur det påverkar immunsvaret. Det är fortfarande oklart.

Men det är en förändring. Kanske dog dessa barn tidigare utan att det rapporterades. Det är oklart.

Men det är en aspekt. Förmodligen viktigare under de senaste 20 åren är introduktionen av biologiska läkemedel, alltså designerläkemedel.

Vi har nu precisionsmedicin som riktar in sig på specifika cytokiner, som IL-1, IL-6 eller TNF. Detta har radikalt förändrat vården inte bara för barn utan också för vuxna med vanliga reumatiska tillstånd som reumatoid artrit.

Det har haft en enorm inverkan på deras möjlighet att leva relativt normala liv, vilket inte var fallet för 20 år sedan. Och denna biologiska revolution blir bara bättre och bättre.

Nya läkemedelsklasser utvecklas. Vi lär oss mer om immunsystemet både från våra patienter och från laboratorieexperiment, oavsett om det är djur-