Precisionsfarmakologi vid multipel skleros: Optimering av läkemedelsutveckling och personanpassad behandling

Hoppa till avsnitt

• Vad är precisionsfarmakologi?
• Grundprinciper för precisionsfarmakologi
• Roll i MS-läkemedelsutveckling
• Molekylär avbildning och targetengagemang
• Vägledning för personanpassad MS-terapi
• Fullständig transkription

Vad är precisionsfarmakologi?

Precisionsfarmakologi är ett grundläggande begrepp inom modern farmaceutisk vetenskap. Enligt Dr. Paul Matthews, MD, innebär det en strategisk omprövning av kärnfarmakologiska principer. Tillvägagångssättet fokuserar på att säkerställa att en terapeutisk molekyl interagerar med sin avsedda biologiska target under optimala förhållanden.

Dr. Matthews beskriver det som den essentiella motsatsen till det mer välkända begreppet precisionsmedicin. Medan precisionsmedicin koncentrerar sig på behandling av den enskilde patienten, handlar precisionsfarmakologi om hur läkemedel används i hela patientpopulationer. Denna skillnad är avgörande för effektiv läkemedelsutveckling och implementering vid komplexa tillstånd som multipel skleros.

Grundprinciper för precisionsfarmakologi

Ramverket för precisionsfarmakologi bygger på fyra kritiska pelare för framgångsrik behandling. Dr. Paul Matthews, MD, betonar att ett läkemedel måste träffa rätt biologisk target. Det måste göra detta vid rätt tidpunkt i sjukdomsförloppet och i exakt den omfattning som krävs för terapeutisk effekt.

Viktigast av allt måste läkemedlet ges till rätt patientgrupp. Att uppfylla alla dessa kriterier samtidigt är det slutgiltiga målet med precisionsfarmakologi. Detta mångfacetterade tillvägagångssätt bidrar till att minska risken för läkemedelsmisslyckanden under den kostsamma och långvariga utvecklingsprocessen.

Roll i MS-läkemedelsutveckling

Precisionsfarmakologi spelar en avgörande roll i utvecklingskedjan för multipel skleros-läkemedel. Dr. Paul Matthews, MD, framhåller dess betydelse för att bygga förtroende under den farmaceutiska utvecklingsvägen. Detta är särskilt viktigt med tanke på de stora kostnader som ofta förknippas med att översätta grundläggande forskningsrön till klinisk tillämpning.

Dr. Paul Matthews, MD, förklarar att detta tillvägagångssätt ger tidiga bevis på ett läkemedels potentiella värde. Det hjälper forskare och utvecklare att avgöra om ett läkemedel verkligen kommer att gynna patienter innan det genomgår hela utvecklings- och testprocessen. Denna tidiga validering är nyckeln till att undvika kostsamma misslyckanden i senare skeden av MS-läkemedelsutveckling.

Molekylär avbildning och targetengagemang

Avancerade avbildningstekniker är centrala verktyg inom precisionsfarmakologi. Dr. Paul Matthews, MD, nämner specifikt molekylär avbildning in vivo med positronemissionstomografi (PET) som en hörnstensteknologi. Dessa avbildningsmetoder ger direkt visuellt bevis på huruvida ett läkemedel framgångsrikt binder till sin avsedda target.

Dr. Matthews betonar att dessa mätningar hjälper forskare att förstå omfattningen av targetengagemang. De avslöjar också om läkemedlet har den förväntade effekten på sjukdomspatologin. Denna realtidsfeedback är ovärderlig för att optimera doseringsregimer och bekräfta biologisk aktivitet tidigt i utvecklingen.

Vägledning för personanpassad MS-terapi

Precisionsfarmakologi tjänar slutligen till att vägleda personanpassade behandlingsstrategier för patienter med multipel skleros. Dr. Paul Matthews, MD, förklarar hur detta tillvägagångssätt hjälper kliniker att göra informerade antaganden om vilka patienter som kommer att dra nytta av specifika läkemedel. Det ger den vetenskapliga grunden för stratifierad terapi vid MS.

Under sin diskussion med Dr. Anton Titov, MD, betonade Dr. Matthews att precisionsfarmakologi hjälper till att förstå varför vissa patienter svarar på behandling medan andra kanske inte gör det. Denna kunskap är avgörande för att gå bortom one-size-fits-all-tillvägagångssätt och mot verkligt personanpassad medicin för multipel skleros och andra neurologiska tillstånd.

Fullständig transkription

Dr. Anton Titov, MD: Precisionsfarmakologi. Du ledde det kliniska programmet för multipel skleros på ett stort läkemedelsföretag, så du har mycket ingående kunskap om utmaningarna i utvecklingsprocessen för MS-läkemedel.

Dr. Paul Matthews, MD: Det finns enorma kostnader som ofta förhindrar mycket lovande grundläggande forskningsrön från att göra det vanliga språnget från labb till patientsäng.

Dr. Anton Titov, MD: Du använde nyligen termen "precisionsfarmakologi" för att beskriva molekylär avbildning in vivo med positronemissionstomografi. Vad är precisionsfarmakologi? Hur hjälper det den moderna utvecklingsprocessen för MS-läkemedel? Kan du kanske ge ett exempel på användning av precisionsfarmakologi?

Dr. Paul Matthews, MD: Precisionsfarmakologi är en liten omprövning av ett mycket grundläggande farmakologiskt begrepp. Det innebär att vi behöver ha en molekyl som träffar rätt target, vid rätt tidpunkt, i rätt omfattning och hos rätt patient. Precisionsfarmakologi uppfyller alla dessa kriterier samtidigt.

Det är därför begreppet precisionsfarmakologi är så betydelsefullt. Det är motsatsen till precisionsmedicin eller personanpassad medicin.

Dr. Paul Matthews, MD: Det säger: "Låt oss tänka på hur vi använder MS-läkemedel i populationen, i motsats till hur vi behandlar enskilda patienter." Begreppen precisionsfarmakologi och precisionsmedicin är nära besläktade, men de adresserar något olika frågor.

Precisionsfarmakologi bygger på att ha mått som hjälper oss att förstå om vi har engagerat läkemedlets target. Det hjälper oss att förstå om vi har engagerat targeten i rätt omfattning.

Och huruvida läkemedlet har den effekt vi förväntade oss på patologin. Precisionsfarmakologi hjälper oss att förstå om läkemedlet potentiellt gynnar just den patienten inom en patientgrupp.

Precisionsfarmakologi är en del av den tidiga utvecklingsprocessen för MS-läkemedel. Det hjälper oss att bygga förtroende under den farmaceutiska utvecklingsvägen.

Vi kommer att veta om ett MS-läkemedel kommer att ha värde för patienter när läkemedlet används i klinisk praxis, efter att ha genomgått hela processen för farmaceutisk utveckling och testning.

Det är en anledning till att precisionsfarmakologi kommer att vara viktigt i framtiden. Det är ett sätt att säkerställa att vi undviker nyckelproblem i MS-läkemedelsutveckling.

Det hjälper också till att ge bevis för läkemedlets värde när läkare börjar använda det.

Dr. Paul Matthews, MD: Slutligen hjälper precisionsfarmakologi oss att vägleda personanpassad terapi eller stratifierad terapi vid multipel skleros. Vi kan observera läkemedelsanvändningen hos kliniker.

Precisionsfarmakologi hjälper oss att göra hypoteser om vilka patienter som kommer att dra nytta av ett läkemedel. Vi kan förstå varför patienter drar nytta av ett visst läkemedel.

Dr. Anton Titov, MD: Professor Matthews, tack så mycket för detta mycket fascinerande samtal om hjärnavbildning. Det var användbart att diskutera multipel skleros och de senaste trenderna inom utveckling av behandling för multipel skleros.

Dr. Paul Matthews, MD: Tack för att du diskuterade detaljerat forskningsanvändningen av funktionell magnetresonanstomografi och andra sofistikerade MR-tekniker som du utvecklar. Vi uppskattar verkligen din tid.

Dr. Anton Titov, MD: Jag är säker på att det kommer att vara mycket intressant för tittare över hela världen att lära sig om det senaste inom hjärnavbildningsteknik och MS-behandling. Tack så mycket!

Dr. Paul Matthews, MD: Tack, Anton. Det var trevligt att prata med dig! Tack!