Rapamycin mot Alzheimers sjukdom: Off-label-användning och aktuell forskning

Hoppa till avsnitt

• Off-label-studie med rapamycin
• Insamling av patientupplevelsedata
• Patienter med hög risk för Alzheimers
• Biverkningsprofil för rapamycin
• Viktig medicinsk ansvarsfriskrivning
• Fullständig transkription

Off-label-studie med rapamycin

Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, diskuterar en ny bidragsfinansierad studie om off-label-användning av rapamycin. Initiativet syftar till att kartlägga personer som tar rapamycin av olika hälsoskäl, med särskilt fokus på att samla data från patienter som använder läkemedlet mot Alzheimers sjukdom eller för att minska risken för sjukdomen. Dr. Kaeberlein redogör för projektets mål i samtal med Dr. Anton Titov, MD. Studien är inte en dubbelblind, placebokontrollerad klinisk prövning.

Insamling av patientupplevelsedata

Forskningsmetoden innefattar omfattande patientenkäter. Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, beskriver hur studien kommer att dokumentera upplevda fördelar och biverkningar. Patienterna ombeds även dela sina medicinska och tandläkarjournaler, vilket gör det möjligt för forskarna att skapa en kvantitativ jämförelse före och efter rapamycinanvändning. Enligt Dr. Kaeberlein kan detta tillvägagångssätt generera värdefull real-world-data.

Patienter med hög risk för Alzheimers

Ett särskilt fokus riktas mot ApoE4-homozygoter, som har en hög risk att utveckla demens. Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, samarbetar med Dr. Alan Green, en läkare som förskriver rapamycin off-label. Dr. Green har många patienter med denna högriskgensprofil, vilka har en betydligt högre risk att drabbas av Alzheimers jämfört med allmänheten. Att studera deras erfarenheter av rapamycin kan ge viktiga insikter om läkemedlets potentiella förebyggande effekter.

Biverkningsprofil för rapamycin

Ett huvudsyfte med studien är att kvantifiera biverkningsfrekvensen hos icke-transplantationspatienter. Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, betonar skillnaden i användningssammanhang: off-label-användare tar vanligtvis 4–6 mg rapamycin en gång i veckan, vilket skiljer sig markant från den höga dagliga dosering som organtransplantationspatienter får i kombination med andra immunosuppressiva läkemedel. Att kartlägga den faktiska biverkningsprofilen är ett centralt forskningsmål.

Viktig medicinsk ansvarsfriskrivning

Både Dr. Matt Kaeberlein, MD, PhD, och Dr. Anton Titov, MD, understryker följande: Rapamycin är fortfarande ett experimentellt läkemedel för Alzheimers sjukdom och åldersrelaterade tillstånd. Det är receptbelagt och kräver läkarkontroll. Dr. Kaeberlein avråder starkt från självmedicinering och uppmanar alla som överväger rapamycin att konsultera sin läkare eller veterinär. Informationen här är endast av allmänbildande karaktär och utgör inte medicinsk rådgivning.

Fullständig transkription

Dr. Anton Titov, MD: Detta var min uppföljningsfråga. När jag lyssnade på den fascinerande och ibland smärtsamma resa du beskriver, tänkte jag på de stora patientcommunities som finns—patienter som jag själv, och andra grupper. Alzheimers sjukdom är en stor börda för både vårdgivare, familjer och anhöriga.

Så det måste finnas personer som testar rapamycin mot Alzheimers off-label, kanske på eget initiativ. Finns det någon forskning som försöker analysera data från dessa patienter samlat? Det händer säkert inom andra områden, som quantified self-rörelsen eller andra indikationer. Hur hanterar ni det?

Dr. Matt Kaeberlein, MD: Jag är glad att du frågar, för vi har precis fått ett bidrag från Impetus Grant Program för att göra precis det. Inom de närmaste veckorna, kanske redan om två till tre, kommer vi att inleda en stor enkätbaserad studie av personer som tar rapamycin off-label—inte bara mot Alzheimers eller för riskreducering, utan för en rad potentiella hälsoeffekter.

Vi kommer att samla data om både biverkningar och upplevda fördelar. Patienterna ombeds även dela medicinska och tandläkarjournaler, så att vi kan göra en kvantitativ jämförelse före och efter rapamycinanvändning.

Det är inte perfekt—det blir ingen dubbelblind, placebokontrollerad studie—men som du antydde kan man få fram mycket intressant och informativ data genom att dokumentera patienternas faktiska erfarenheter på detta sätt.

Vi samarbetar med Dr. Alan Green, som varit en pionjär inom off-label-förskrivning av rapamycin. Han har flera patienter som är ApoE4-homozygoter—ännu inte nödvändigtvis med demens eller Alzheimers, men med mycket högre risk än allmänheten—som tar rapamycin.

Det är en stor grupp ApoE4-homozygoter. Just denna grupp kommer att vara särskilt intressant att studera för att förstå deras erfarenheter.

Jag ser potential i att både utforska eventuella positiva effekter—även om vi måste vara tydliga med att vi inte vet än, därför behövs riktiga kliniska prövningar—och samtidigt kvantifiera biverkningarnas frekvens.

Där tror jag vi kan få en bra bild från dessa patienter. De skiljer sig väsentligt från organtransplantationspatienter; de har inte genomgått transplantation och tar inte höga doser av andra immunosuppressiva läkemedel.

De flesta tar rapamycin en gång i veckan, 4–6 mg. Det är en helt annan doseringsregim jämfört med transplantationspatienter. Att dokumentera den faktiska biverkningsfrekvensen hos dessa patienter kommer också att vara mycket värdefullt.

Dr. Anton Titov, MD: Jag vill påminna våra lyssnare att inget av det vi säger—varken du, jag eller någon annan—ska tolkas som medicinsk rådgivning. Informationen är endast av allmän och informativ karaktär.

Personer bör alltid rådgöra med sin läkare. Det är en viktig ansvarsfriskrivning—man bör inte ta det man hör på internet som medicinsk rådgivning eller uppmaning till handling. Det är viktigt att poängtera det.

Dr. Matt Kaeberlein, MD: Jag håller med. Det förvånar dig nog inte att jag ofta kontaktas av personer som vill ha rapamycin till sin hund eller sig själva. Jag säger alltid samma sak: det är viktigt att se detta som ett experimentellt läkemedel, åtminstone för dessa användningsområden, och det är receptbelagt.

Juridiskt sett måste du—om du ska använda rapamycin—ha ett recept från din veterinär för hunden, eller från din läkare för egen del. Naturligtvis bör detta ske under övervakning och med din läkares vetskap.

Jag instämmer—det här är inte medicinsk rådgivning. Om du överväger att prova, gör det under läkares eller veterinärs uppsikt. Det är viktigt att alla förstår det.