Optimering av multipel skleros-behandling med stratifierad och precisionsmedicin

Hoppa till avsnitt

• Stratifierad medicin förklarad
• Betydelse vid multipel skleros
• Kliniska undergrupper och prognos
• Vägledning av behandlingsbeslut
• Personanpassad precisionsmedicin
• Övervakning av sjukdomsaktivitet
• Fullständig transkription

Stratifierad medicin förklarad

Dr. Paul Matthews, MD, definierar stratifierad medicin som en klinisk strategi som tar hänsyn till patienters olikheter. Han påpekar att inte alla patienter med samma diagnos är identiska. Istället finns det tydliga undergrupper inom en större diagnostisk kategori. Dessa undergrupper delar liknande sjukdomsegenskaper och kliniska förlopp.

Konceptet är avgörande för att gå bortom en generell behandlingsmodell. Det gör det möjligt för kliniker att kategorisera patienter mer exakt, vilket leder till bättre förutsägelser av sjukdomsutveckling och behandlingsrespons.

Betydelse vid multipel skleros

Tillämpningen av stratifierad medicin är särskilt viktig vid multipel skleros. Dr. Paul Matthews, MD, framhåller att MS är ett syndrom, inte en enskild sjukdom med en specifik orsak. Denna variation innebär att patienter upplever mycket olika sjukdomsförlopp. Deras respons på tillgängliga läkemedel kan också skilja sig avsevärt.

Dr. Anton Titov, MD, diskuterar detta med Dr. Matthews och belyser dess roll i att förbättra klinisk vård. Att förstå dessa skillnader är ett första steg mot att optimera terapi, vilket hjälper till att balansera behandlingens fördelar mot dess potentiella risker för varje patientundergrupp.

Kliniska undergrupper och prognos

Dr. Paul Matthews, MD, identifierar tre breda prognostiska undergrupper vid multipel skleros. En liten grupp patienter kan uppvisa mycket långsam sjukdomsprogression även utan behandling. En annan liten grupp upplever en mycket aggressiv, eller malign, sjukdomsutveckling.

Den största patientgruppen tillhör en intermediär kategori. Att placera en ny diagnos i en av dessa undergrupper är ett kritiskt tidigt steg. Denna stratifiering ger ovärderlig information om patientens sannolika framtida prognos och utgör grunden för alla efterföljande behandlingsdiskussioner och beslut.

Vägledning av behandlingsbeslut

Stratifierad medicin påverkar direkt de initiala behandlingsvalen vid multipel skleros. Dr. Paul Matthews, MD, förklarar hur undergruppsplacering vägleder terapival. För patienter i en mer benign undergrupp kan beslutet vara att övervaka utan omedelbar behandling. För dem med högre risk för progression är det mer angeläget att inleda behandling.

Denna strategi påverkar också valet mellan förstahandsalternativ och läkemedel med högre effektivitet. Läkemedel med större styrka medför ofta en högre risk för biverkningar. Stratifiering hjälper till att säkerställa att de potentiella fördelarna med en starkare terapi motiverar dess risker för den specifika patientgruppen.

Personanpassad precisionsmedicin

Dr. Paul Matthews, MD, beskriver personanpassad medicin som nästa steg efter stratifiering. Medan stratifierad medicin definierar grupper, fokuserar precisionsmedicin på den enskilda patienten. Den strävar efter att förstå hur en specifik person svarar på sitt nuvarande behandlingsprotokoll.

Målet är att identifiera det mest lämpliga läkemedlet för just den individen. Dr. Anton Titov, MD, och Dr. Matthews diskuterar denna skräddarsydda ansats, som representerar den högsta standarden för vård – från gruppbaserade förutsägelser till verkligt individualiserad terapi.

Övervakning av sjukdomsaktivitet

Implementering av precisionsmedicin kräver noggrann övervakning av multipel skleros sjukdomsaktivitet. Dr. Paul Matthews, MD, beskriver de viktigaste verktygen som används i klinisk praxis. Läkare följer kliniska mått som relapsfrekvens och funktionsnedsättning över tid.

Neuroavbildning är en hörnsten i övervakningen. MR-undersökningar används för att mäta sjukdomsaktivitet, till exempel genom att räkna nya T2-hyperintensa lesioner. MR är också avgörande för att bedöma hjärnvolymsförändring, en markör för neurodegeneration. Denna löpande bedömning möjliggör för kliniker att justera behandling baserat på verklig evidens för dess effektivitet hos den enskilda patienten.

Fullständig transkription

Dr. Anton Titov, MD: Behandling av neurologiska sjukdomar är mycket kostsam och ofta inte lika effektiv som den kan vara. Du har introducerat konceptet "stratifierad medicin" för att förbättra kvaliteten på den kliniska vården för patienter med neurologiska sjukdomar. Vad innebär stratifierad medicin? Hur hjälper det i den kliniska behandlingen av neurologiska sjukdomar, inklusive multipel skleros?

Dr. Paul Matthews, MD: Konceptet med stratifierad medicin bygger på att alla patienter inte är lika. Vissa grupper av patienter med en gemensam diagnos kan bete sig mer likt varandra än de gör jämfört med hela gruppen. Det finns distinkta undergrupper av patienter med liknande sjukdomsegenskaper inom en större paraplydiagnostisk grupp.

När det gäller multipel skleros är detta ett särskilt viktigt koncept eftersom multipel skleros i sig är ett syndrom. Det är inte en specifik diagnos baserad på en exakt, gemensam orsak.

Betydelsen av stratifierad medicin för sjukdomar i allmänhet är följande: patienter med olika uttryck för ett syndrom eller sjukdom kan bete sig annorlunda när det gäller behandlingar. Patienter kan också ha olika prognoser och behandlingsutfall.

Att kunna urskilja skillnader i behandlingsresultat är viktigt. Patienter måste balansera fördelarna och riskerna med behandling eller ingen behandling. Varje patient tillhör en distinkt undergrupp med liknande kliniska förlopp och prognoser.

Flera undergrupper bildar en större grupp inom en given sjukdomsentitet. Att förstå vilken undergrupp en individ tillhör är viktigt för att vägleda terapi av flera skäl.

Här är ett specifikt exempel på stratifierad medicin vid multipel skleros. Vi vet att det finns en liten grupp patienter med multipel skleros som kanske inte uppvisar snabb progression alls, även utan behandling.

Sedan finns det en annan grupp patienter med multipel skleros, också relativt liten, som kommer att uppvisa mycket malign progression. Slutligen finns det många patienter med multipel skleros som tillhör en mellangrupp.

Efter initial diagnos av multipel skleros kan vi placera patienter i lämplig undergrupp. Detta hjälper till att informera kliniska beslut gällande initial behandling av multipel skleros. Det hjälper patienter att fatta beslut om att starta behandling eller inte omedelbart.

Dr. Anton Titov, MD: Placering i en distinkt klinisk grupp hjälper till att göra valet av första behandling.

Dr. Paul Matthews, MD: Vi kan använda ett traditionellt förstahandsalternativ för multipel skleros, eller vi kan använda läkemedel med högre effektivitet men också med en högre riskprofil. Allt detta kan informeras av det initiala beslutet att placera en patient i en specifik klinisk grupp.

Detta är konceptet med stratifierad medicin. Personanpassad medicin tar stratifierad medicin ett steg längre. Stratifierad medicin handlar om att klassificera patienter: "Denna klass av patienter med en given diagnos är mer lika. Vi kan ha dessa allmänna förväntningar på sjukdomsbeteende i den patientgruppen".

Personanpassad medicin handlar om att individualisera denna förståelse av sjukdomsförlopp och prognos mer exakt. Precisionsmedicin hjälper oss att förstå hur en enskild patient svarar eller inte svarar på läkemedel eller ett behandlingsprotokoll.

Dr. Anton Titov, MD: Precisionsmedicin hjälper oss att identifiera läkemedel som skulle vara mest lämpliga för just den personen.

Dr. Paul Matthews, MD: Här är det bästa sättet vi idag kan använda stratifierad medicin och precisionsmedicin för patienter med multipel skleros. Vi kan noggrant observera patienter under behandling eller utan behandling.

Vi kan följa patienter över tid med kliniska mått på relapsfrekvens och funktionsnedsättningsprogress vid multipel skleros. Vi kan använda MR-avbildning för att mäta multipel skleros-aktivitet. Vi kan följa, till exempel, T2-hyperintensa lesionräkning. Vi kan identifiera hjärnvolymsförändring på MR.

Vi kan bedöma patienter som har evidens för ingen multipel skleros-sjukdomsprogress. Vi kan identifiera patienter som har evidens för blygsam sjukdomsaktivitet vid multipel skleros. Vi kan också hitta de patienter som har evidens för högre multipel skleros-sjukdomsaktivitet.

Det är hur vi kan ändra vår initiala behandlingsstruktur. Vi kan justera och skräddarsy behandlingsprotokoll för individuella patienter. Behandlingen blir mest lämplig för den enskilda patienten med multipel skleros.

Dr. Anton Titov, MD: Det är stratifierad medicin. Det handlar om att identifiera grupper av patienter med liknande sjukdomsegenskaper och prognos. Personanpassad medicin försöker individualisera behandling för en enskild person med multipel skleros.