Neonatal surfaktantbehandling för prematurbarn: Livräddande behandling med Curosurf

Hoppa till avsnitt

• Curosurfs inverkan på prematurbarn
• Att övervinna skepsis inom medicinsk innovation
• Framgång med Chiesi Farmaceutici-partnerskap
• Vetenskapen bakom Curosurf-surfaktant
• Global expansion av kliniska prövningar
• Personligt driv för ett medicinskt genombrott

Curosurfs inverkan på prematurbarn

Enligt Dr. Tore Curstedt, MD, har läkemedlet Curosurf använts för att behandla nästan fyra miljoner prematurbarn i över 80 länder. Detta visar på en omfattande global påverkan inom neonatalvården. Behandlingen är specifikt utformad för respiratoriskt distress-syndrom (RDS) hos för tidigt födda barn, en åkomma som orsakas av surfaktantbrist i lungorna.

Dr. Curstedt uppskattar att Curosurf har räddat livet på minst 500 000 barn. Denna livräddande effekt beror på en betydande minskning av dödligheten, som uppskattas till 30–40 % bland de behandlade spädbarnen. Läkemedlet riktar sig direkt mot den primära orsaken till andningssvårigheter i denna sårbara grupp.

Att övervinna skepsis inom medicinsk innovation

Utvecklingen av Curosurf möttes från början av stor skepsis, även från Dr. Tore Curstedts egen alma mater och hemmaförort. Sådant motstånd är vanligt inom banbrytande medicinsk forskning, där nya behandlingar ofta möter tvivel innan de bevisar sin effektivitet. Dr. Curstedt och hans team fortsatte tack vare sin tilltro till de robusta vetenskapliga underlagen.

Dr. Anton Titov, MD, belyser den otroliga resan från ett koncept som avvisades av lokala experter till en globalt använd terapi. Förvandlingen av ett döende, blått barn till en frisk, rosa baby efter behandling gav det kraftfulla visuella bevis som behövdes för att övertyga tvivlare. Denna kliniska framgång blev det mest övertygande argumentet för att införa behandlingen.

Framgång med Chiesi Farmaceutici-partnerskap

En avgörande vändpunkt var partnerskapet med det italienska läkemedelsföretaget Chiesi Farmaceutici. Dr. Tore Curstedt, MD, undertecknade det första avtalet med dem i december 1987 för att utveckla en surfaktant extraherad från griselungor. Detta samarbete gav det nödvändiga stödet och de resurser som hans hemmaförort hade vägrat erbjuda.

Namnet "Curosurf" härstammar från Dr. Curstedts namn (CU) och Robertson (RO), vilket speglar läkemedlets ursprung. Chiesi Farmaceutici stödde forskning och utveckling kontinuerligt, vilket möjliggjorde storskalig produktion och global distribution som krävdes för att behandla miljontals spädbarn. Partnerskapet var avgörande för läkemedlets framgång.

Vetenskapen bakom Curosurf-surfaktant

Curosurf är en naturlig surfaktantpreparation som innehåller specifika fosfolipider och proteiner som är avgörande för lungfunktionen. Dr. Tore Curstedt, MD, och hans team genomförde omfattande forskning för att identifiera de kritiska komponenterna i surfaktant utöver fosfolipiderna. Deras arbete fokuserade på att inkludera två viktiga proteiner som avsevärt förbättrar läkemedlets effektivitet.

Denna grisebaserade surfaktant fungerar genom att belägga lungornas alveoler, minska ytspänningen och förhindra att de kollapsar vid utandning. Denna mekanism gör att prematurbarn kan andas effektivt. De biologiskt aktiva proteinerna i Curosurf gör det till en mycket effektiv behandling för neonatalt RDS, vilket förklarar dess överlägsna resultat.

Global expansion av kliniska prövningar

Den första kliniska prövningen av Curosurf inleddes med 11 centra. När bevisen för dess effektivitet växte, expanderade nätverket snabbt till 50, 60 och sedan 70 centra över hela Europa. Denna breda acceptans inom medicinsamhället var en direkt följd av de övertygande kliniska resultaten som observerats hos prematurbarn.

Dr. Anton Titov, MD, noterar att den snabba expansionen av samarbetspartners gjorde det möjligt att genomföra en mycket stor studie utan att initialt behöva involvera Karolinska Institutet. Det ökande antalet centra visade på medicinsamhällets växande tilltro till behandlingens potential. Positiva resultat från dessa många centra bekräftade kontinuerligt läkemedlets värde.

Personligt driv för ett medicinskt genombrott

Dr. Tore Curstedt, MD:s personliga övertygelse var en nyckelfaktor för att övervinna hinder under utvecklingsfasen. Han behöll en stark tro på att de hade en bra produkt, baserad på år av dedikerad forskning. Denna självsäkerhet grundade sig i en djup förståelse för surfaktantens biokemi och dess kliniska tillämpning.

För Dr. Curstedt var den främsta motivationen att se den omedelbara och dramatiska förbättringen hos barn som fick behandlingen. Att se ett kritiskt sjukt spädbarn återhämta sig snabbt gav den emotionella styrkan att pusha igenom perioder av skepsis. Samarbetet med ett växande antal övertygade kliniker gav också avgörande extern validering och stöd för hans arbete.

Fullständig transkription

Dr. Anton Titov, MD: Hur många barn har ditt läkemedel hjälpt att rädda och förbättra deras utfall hittills? Vad är din uppskattning?

Dr. Tore Curstedt, MD: Det är svårt att säga exakt, men vi har troligen behandlat nästan fyra miljoner barn.

Dr. Anton Titov, MD: Du har behandlat nästan fyra miljoner prematurbarn—

Dr. Tore Curstedt, MD: I över 80 länder har prematurbarn behandlats med det. Man kan inte räkna med att vi har räddat livet på 30–40 % av dessa barn, men Curosurf har förmodligen räddat livet på 12 till 15 % av de för tidigt födda barnen.

I så fall har vi räddat livet på minst en halv miljon barn. Förmodligen fler.

Dr. Anton Titov, MD: En halv miljon barn lever tack vare läkemedlet du uppfann. Läkemedlet som först vägrades utveckling av ditt eget alma mater-sjukhus, din hemmaförort och läkemedelsföretag i ditt eget land.

Dr. Tore Curstedt, MD: Ja, precis.

Dr. Anton Titov, MD: Det är en fantastisk historia. Frågan är, hur övervann du skepsisen?

Dr. Tore Curstedt, MD: Jag övervann den eftersom vi hade tur med Chiesi Farmaceutici. De har stöttat oss hela tiden. Vi undertecknade det första avtalet med Chiesi i december 1987. Sedan dess har vi haft ett avtal om att tillverka surfaktant från griselungor, Curosurf.

Dr. Anton Titov, MD: Vet du var namnet Curosurf kommer ifrån?

Dr. Tore Curstedt, MD: Namnet kommer från mitt namn, CU, och Robertson, RO – Curosurf. Det är också syntetisk surfaktant. De stödde oss hela tiden. Det fungerar mycket bra, så jag är mycket nöjd med hur det har gått.

Dr. Anton Titov, MD: Men personligen, under decennier av arbete med detta läkemedel, har du sett barn förvandlas från blå och döende till friska och rosa. Du mötte skepsis och motstånd. Hur hanterade du det? Vad hjälpte dig?

Dr. Tore Curstedt, MD: För att jag trodde att vi hade en bra produkt. Vi hade gjort mycket forskning. Redan då visste vi vilka komponenterna i surfaktanten var, inte bara fosfolipiderna utan också de två proteinerna. Vi arbetade hårt med att förstå surfaktantens sammansättning.

Skepsisen fanns på 1980-talet, i slutet av decenniet. Men efter att vi kom i kontakt med Chiesi ledde det till framgång. Då fanns det ingen skepsis längre. I början hade vi många centra.

Den första kliniska prövningen hade 11 centra. På några år ökade det till 50, 60, 70 centra. Det fanns inget behov av att ha med Karolinska från början. Vi hade tillräckligt många centra i Europa.

Dr. Anton Titov, MD: Så ni klarade er utan dem—

Dr. Tore Curstedt, MD: Vi kunde genomföra en mycket stor studie. Vi fick resultat utan Karolinska.

Dr. Anton Titov, MD: Medicinsk second opinion är viktig. Det som hjälpte dig att övervinna, som jag förstår, var att vara säker på dina starka data, se fantastiska resultat och få många samarbetspartners.

Dr. Tore Curstedt, MD: Ja, fler och fler samarbetspartners anslöt sig hela tiden.