Tidig och aggressiv biologisk behandling inom pediatrisk reumatologi

Hoppa till avsnitt

• Precisionsmedicins framtid
• Behandla mot mål-konceptet
• Risker med kronisk inflammation
• Målet att undvika kortikosteroider
• Vända på behandlingspyramiden
• Långsiktiga samhällsfördelar
• Fullständig transkription

Precisionsmedicins framtid

Dr. Randy Cron, MD, ser precisionsmedicin som framtiden inom pediatrisk reumatologi. Denna metod innebär att identifiera vilka patienter som bör få vilka specifika läkemedel. Enligt Dr. Cron är denna strategi avgörande inom all medicin, både för vuxna och barn.

Precisionsmedicin syftar till att skräddarsy behandlingsplaner utifrån individuella patientprofiler. Denna personanpassade vård förbättrar behandlingsresultat och minskar onödiga biverkningar.

Behandla mot mål-konceptet

Ett centralt koncept inom modern reumatologi är ’behandla mot mål’. Dr. Randy Cron, MD, beskriver processen: läkaren ställer diagnos och sätter tillsammans med patient och familj ett behandlingsmål.

Slutmålet är ofta inaktiv sjukdom eller klinisk remission. Dr. Cron påpekar att även om bot är ovanligt för många reumatiska sjukdomar, är långvarig remission ett uppnåeligt mål. Om den inledande behandlingen inte når målet, eskaleras terapin aggressivt.

Risker med kronisk inflammation

Dr. Randy Cron, MD, betonar de allvarliga konsekvenserna av obehandlad kronisk inflammation hos barn. Han konstaterar att de potentiella biverkningarna av biologiska läkemedel långt ifrån väger upp skadorna från pågående inflammation.

Kronisk inflammation kan störa barns tillväxt, vilket leder till betydande problem som ledförstöring, benlängdsskillnader och mikrognati (liten underkäke). Dr. Cron noterar också att inflammation är skadlig för den övergripande hälsan och påverkar hjärtat och hjärnan.

Målet att undvika kortikosteroider

Ett viktigt mål inom pediatrisk reumatologi är att undvika långvarig kortikosteroidanvändning. Dr. Randy Cron, MD, förklarar att även om steroider kan vara livräddande, medför de många biverkningar.

Användning av effektiva biologiska terapier hjälper till att kontrollera inflammation utan att förlita sig på långvarig steroidbehandling. Denna strategi minskar risken för steroidrelaterade komplikationer som osteoporos och viktökning. Dr. Anton Titov, MD, diskuterar dessa avvägningar med experter som Dr. Cron.

Vända på behandlingspyramiden

Dr. Randy Cron, MD, beskriver en historisk förändring i behandlingsfilosofi. Den tidigare pyramidmetoden inleddes med milda läkemedel som NSAID:er (t.ex. ibuprofen) och eskalering skedde långsamt.

Denna metod ledde ofta till ackumulerade skador under ett eller två år. Det nya paradigmet vänder på pyramiden. För allvarligt sjuka patienter kan behandlingen inledas direkt med en potent TNF-hämmare, ibland kombinerad med metotrexat.

Denna aggressiva tidiga intervention syftar till att uppnå snabb remission. Målet är att använda de mest effektiva läkemedlen med bäst fördel–biverkningsförhållande från början.

Långsiktiga samhällsfördelar

Dr. Randy Cron, MD, adresserar de ekonomiska aspekterna av avancerade biologiska terapier. Han erkänner att dessa läkemedel är dyrare än traditionella preparat, vilket kan skapa hinder med försäkringsbolag.

Emellertid menar Dr. Cron att dessa behandlingar ger betydande långsiktiga samhällsfördelar. Genom att förebygga kroniska skador och funktionsnedsättning sparar de pengar i längden. Denna kostnadsnyttanalys är en kritisk del av samtalet om modern reumatologisk vård.

Fullständig transkription

Dr. Anton Titov, MD: Professor Cron, hur ser framtiden ut för pediatrisk reumatologi i stort, och specifikt för behandling av cytokinsyndrom?

Dr. Randy Cron, MD: Du nämnde precisionsmedicin, och att veta vilka patienter som ska få vilka läkemedel är framtiden, inte bara inom pediatrisk reumatologi utan troligen inom hela medicinen, både för vuxna och barn. Det stämmer definitivt inom pediatrisk reumatologi.

Inom reumatologi finns konceptet ”behandla mot mål”. Man har en patient, ställer diagnos, och diskuterar med patienten och familjen i pediatriska fall. Man bestämmer ett mål, ofta inaktiv sjukdom eller remission.

Vi kan inte bota många av våra sjukdomar just nu, även om det är det slutgiltiga målet. Jag vet inte när det kommer att hända för några av våra sjukdomar.

Jag har sett antydningar till detta med våra mer aggressiva behandlingsmetoder för lupus som jag inte sett tidigare, så det kan vara på horisonten.

Men för artrit kan vi åtminstone inte bota barn från sjukdomen. Men vi kan få dem i långvarig remission, ibland utan läkemedel. Så det är det slutgiltiga målet.

Konceptet ”behandla mot mål” innebär att man provar något, och om man inte når dit blir man mer aggressiv, för i de flesta fall, särskilt med biologiska läkemedel, uppväger fördelarna riskerna. De potentiella biverkningarna av läkemedlen är långt mindre än skadorna från kronisk inflammation.

Och barn växer. Så det kan påverka tillväxten på många negativa sätt, särskilt destruktiva effekter kring leder, som olika benlängder eller käkproblem. Man kan få en liten käke, mikrognati, och alla dessa har långsiktiga konsekvenser.

Hos vuxna vet vi mer än hos barn. Men kronisk, obehandlad inflammation är skadlig för kroppen i stort, oavsett om det gäller hjärtat eller hjärnan. Inflammation är inte bra.

Om vi kan hålla den under kontroll utan att orsaka många biverkningar från läkemedlen, kan vi undvika kortikosteroider som har många biverkningar.

Det är alltid ett mål, särskilt inom reumatologi, både för barn och vuxna. Steroider har många biverkningar. De är livräddande läkemedel, och vi förlitar oss ofta på dem.

Men att använda dem långvarigt, särskilt i höga doser, är inte bra.

Så framtiden ser bättre och bättre ut för oss. Vi måste bara vara smartare med vilka patienter som ska få vilket läkemedel, när och hur aggressiva vi ska vara.

Det fanns en gång en så kallad pyramidmetod för att behandla kroniska reumatiska sjukdomar, både hos vuxna och barn. Man började med något som Motrin, ibuprofen till exempel, ett icke-steroidalt antiinflammatoriskt läkemedel (NSAID).

Ofta oroar man sig för många biverkningar, men kronisk användning kan störa njurarna, levern eller mag-tarmkanalen. Man började där, och om barnet inte var bättre på tre månader, lade man till ett sjukdomsmodifierande antireumatiskt läkemedel (DMARD), eftersom NSAID:er inte modifierar sjukdomen, till exempel lågdos metotrexat.

Man provade det ett tag, de blev lite bättre kanske, men inte tillräckligt. Sedan höjde man dosen, och efter ett eller två år var de fortfarande inte bra, och mycket skador hade ackumulerats.

Nu försöker vi vända på den pyramiden. Så om du är tillräckligt sjuk, kanske vid diagnos, startar vi en TNF-hämmare, kanske kombinerat med metotrexat.

Kanske försöker vi trappa ner metotrexat över ett eller två år om vi kan få remission. Så att använda det som fungerar bäst med minst biverkningar.

Det är inte alltid populärt hos försäkringsbolag, eftersom dessa läkemedel tenderar att vara dyrare än traditionella alternativ. Men ur ett långsiktigt samhällsperspektiv sparar de pengar.

Vi kämpar fortfarande lite med det. Men att vända på pyramiden så att vi använder de läkemedel med bäst fördel–biverkningsförhållande är meningsfullt.