Modern pediatrisk reumatologi: Vänd på behandlingspyramiden för bättre resultat

Hoppa till avsnitt

• Den omvända pyramidmetoden inom pediatrisk reumatologi
• Begränsningar med traditionella behandlingsmetoder
• Fördelar med tidig användning av biologiska läkemedel
• Kostnadsoverväganden och långsiktiga fördelar
• Fönstret av möjligheter-begreppet
• Filosofi om aggressiv tidig behandling
• Fullständig transkription

Den omvända pyramidmetoden inom pediatrisk reumatologi

Dr. Randy Cron, MD, beskriver en grundläggande förändring i behandlingsstrategin för pediatriska reumatiska sjukdomar. Den traditionella pyramidmetoden inleddes med milda läkemedel som NSAID (icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel). Läkare eskalerade sedan behandlingen långsamt över månader eller år om patienterna inte förbättrades tillräckligt.

Dr. Cron förespråkar att denna behandlingspyramid helt vänds upp och ner. Han rekommenderar att inleda med de mest effektiva läkemedlen först för svårt drabbade patienter. Denna moderna metod inleds ofta med TNF-hämmare, ibland i kombination med metotrexat, direkt vid diagnos.

Begränsningar med traditionella behandlingsmetoder

Den konventionella behandlingsmetoden ledde ofta till betydande sjukdomsframsteg. Dr. Randy Cron, MD, förklarar att inledning med icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel som ibuprofen hade begränsningar. Även om de är relativt säkra på kort sikt, kan långvarig användning av NSAID orsaka njur-, lever- och mag-tarmproblem.

Dr. Randy Cron, MD, noterar att den långsamma upptrappningsmetoden ofta resulterade i ackumulerad skada. Patienter kunde tillbringa ett eller två år med otillräcklig terapi innan de fick effektiv behandling. Denna försening tillät irreversibel ledskada och sjukdomsframsteg att inträffa.

Fördelar med tidig användning av biologiska läkemedel

Tidig aggressiv behandling med biologiska läkemedel erbjuder betydande fördelar. TNF-hämmare fungerar snabbt för att kontrollera inflammation och förhindra skada. Dr. Randy Cron, MD, betonar att dessa läkemedel har gynnsamma biverkningsprofiler trots sin styrka.

Dr. Crons strategi innebär att använda de mest effektiva läkemedlen med det bästa fördel-till-biverkning-förhållandet först. Målet är att uppnå snabb remission, varefter läkemedelsdoserna kan minskas. Denna metod kan ibland tillåta patienter att så småningom avsluta metotrexat med bibehållen sjukdomskontroll.

Kostnadsoverväganden och långsiktiga fördelar

Dr. Randy Cron, MD, erkänner att nyare biologiska läkemedel medför högre initialkostnader. Försäkringsbolag föredrar ofta att inleda med billigare traditionella läkemedel. Emellertid argumenterar Dr. Cron för att tidig aggressiv behandling ger långsiktiga samhällsekonomiska besparingar.

Att förhindra ledskador och funktionsnedsättning minskar framtida sjukvårdskostnader och produktivitetsförluster. Dr. Randy Cron, MD, betonar att trots initiala kostnadshänsyn representerar biologiska läkemedel en klok investering. De hjälper patienter att behålla funktion och undvika den ackumulerade skada som kräver mer omfattande vård senare.

Fönstret av möjligheter-begreppet

Dr. Randy Cron, MD, diskuterar det viktiga begreppet ett "fönster av möjlighet" i reumatisk sjukdomsbehandling. Tidigt i sjukdomsförloppet kan immunsystemet vara mer responsivt på intervention. Aggressiv behandling under denna kritiska period kan leda till bättre långsiktiga utfall.

Dr. Randy Cron, MD, förklarar att långsamma, stegvisa behandlingsmetoder kan missa detta optimala behandlingsfönster. Immunsystemet kanske inte svarar lika bra på läkemedel som introduceras senare i sjukdomsprocessen. Detta begrepp förstärker vikten av tidig diagnos och omedelbar effektiv behandling.

Filosofi om aggressiv tidig behandling

Dr. Randy Cron, MD:s behandlingsfilosofi centrerar kring tron att sjukdomen ofta är värre än läkemedelsbiverkningar. Han utvecklade denna metod under utbildning med inflytelserika läkare som Dr. Carol Wallace och Dr. David Sherry. Deras relativt aggressiva behandlingsstrategier visade bättre patientutfall.

Dr. Randy Cron, MD, betonar att även om läkemedel bär med sig viss risk, orsakar okontrollerad reumatisk sjukdom definitiv skada. Hans personliga strategi innebär att behandla tidigt och aggressivt för att förhindra skadeackumulering. Denna filosofi har visat sig effektiv i hanteringen av olika pediatriska reumatiska tillstånd samtidigt som långsiktiga komplikationer minimeras.

Fullständig transkription

Framtiden ser bara bättre och bättre ut för oss. Vi måste bara vara smartare om vilka patienter som ska få vilket läkemedel, tidpunkten för detta och hur aggressiva vi ska vara.

Tidigare fanns det en så kallad pyramidmetod för att behandla kroniska reumatiska sjukdomar, både för vuxna och barn. Man inledde med något som Motrin, ibuprofen till exempel, ett icke-steroidt antiinflammatoriskt läkemedel. För det mesta oroar man sig för många biverkningar, men återigen, vid långvarig användning kan det störa dina njurar, din lever, din tarm, till exempel.

Man inledde där och barnet var inte mycket bättre på tre månader. Så då la man till vad vi kallar ett sjukdomsmodifierande antireumatiskt läkemedel, eftersom de icke-steroida antiinflammatoriska läkemedlen inte sjukdomsmodifierar något, till exempel lågdos metotrexat.

Man provade det ett tag, och de blev lite bättre, kanske, men de var inte tillräckligt bra. Och sedan höjde man dosen av det och såg hur de mådde, ett eller två år in i sjukdomen. De mår fortfarande inte bra, och man har ackumulerat mycket skada längs vägen.

Dr. Randy Cron, MD: Men nu försöker vi vända den pyramiden upp och ner. Så om du är tillräckligt sjuk, kanske vid diagnos, kommer vi att starta en TNF-hämmare, kanske i kombination med metotrexat, till exempel.

Kanske försöker vi ta bort metotrexat över ett eller två år, om vi kan få dem i remission. Så använda det som fungerar bäst med minst biverkningar.

Och det är inte alltid populärt hos tredjepartsbetalare, eftersom de tenderar att vara dyra läkemedel jämfört med deras andra läkemedel.

Dr. Randy Cron, MD: Men när det gäller långsiktig nytta för samhället, sparar de definitivt pengar.

Dr. Randy Cron, MD: Men vi kämpar fortfarande lite med det. Men att vända pyramiden så att vi använder de läkemedel med högst fördel-biverkningsförhållande som är mest meningsfullt.

Dr. Randy Cron, MD: Men när du ser en patient framför dig och du inte har randomiserade, dubbelblinda, guldstandard, placebokontrollerade studier som säger vad du ska göra.

Min personliga strategi har varit, i takt med att läkemedlen har blivit bättre, att sjukdomen nästan alltid är värre än potentialen för biverkningar av läkemedel som fungerar riktigt bra och snabbt.

Läkemedel är inte fria från biverkningar men de har låg risk för biverkningar. Mitt tillvägagångssätt tidigt har varit att vända denna pyramid.

Och det kommer delvis från en del av min tidiga utbildning med personer som Dr. Carol Wallace och Dr. David Sherry, som hade en relativt aggressiv metod för att behandla många av våra reumatiska sjukdomar. Återigen, eftersom sjukdomen ofta är långt värre än behandlingarna.

Så, i allmänhet, har det varit mitt tillvägagångssätt för många av våra sjukdomar. Det är att behandla dem tidigt och aggressivt.

Och det finns till och med ett begrepp om, citerat, ett 'fönster av möjlighet' där sjukdomen kan vara mycket mer mottaglig för behandling.

Dr. Randy Cron, MD: Men om man liksom långsamt stegar in, kanske det inte är fallet, immunsystemet kanske svarar eller inte svarar lika bra med det tillvägagångssättet, i motsats till en tidig aggressiv metod.

Det är mer av en filosofi, men jag tror att det har fungerat ganska bra.